从无药可医，到药有所保：万分之一的另一种可能

今年刚满五岁的文博患有脊髓性肌萎缩症(SMA)，这是一种发病率极低的致死性神经肌肉疾病。起初，这个罕见的疾病在国内无法得到有效治疗。然而，随着新药诺西那生纳注射液进入中国市场并被纳入医保目录，文博及其他SMA患者终于看到了希望。国家医保局持续努力将符合条件的罕见病治疗用药纳入医保支付范围，并积极探索对罕见病患者进行分类保障管理。这一系列举措为罕见病患者带来了福音，让他们有了重新燃起希望的可能。