巴基斯坦女孩艾莎受益于中国基因编辑技术

中国原创基因编辑技术突破罕见病治疗
复旦大学附属儿科医院采用中国原创基因编辑技术，成功为四岁巴基斯坦重型地贫单基因病患儿艾莎实施治疗。艾莎出生三月即确诊重型地中海贫血症，需终身输血维持生命。今年一月，其辗转至上海求医，复旦儿科血液科团队评估后，决定应用碱基编辑治疗药物进行干预。
基因编辑技术实现终身治愈希望
经翟晓雯团队与正旭生物合作的重型地贫临床研究项目治疗，艾莎总血红蛋白浓度恢复正常，彻底摆脱输血依赖治疗。主治医生钱晓文表示，艾莎免疫功能及脏器指标均已接近健康儿童水平，可正常参与活动。此前，该技术已成功治愈四名国内患儿，首例患者脱离输血依赖近18个月。
中国方案推动全球罕见病治疗发展
艾莎出院前，治疗团队为其举办庆祝仪式，其母亲感谢中国医生以终身治愈中国方案驱散疾病阴霾。翟晓文教授指出，团队正探索将碱基编辑技术拓展至遗传代谢病基因治疗领域，未来有望为更多严重遗传病患者提供“一次治疗、终身治愈”的创新解决方案。