巴基斯坦女孩艾莎受益于中国基因编辑技术

中国原创基因编辑技术在全球罕见病治疗领域取得突破性进展。四岁巴基斯坦籍重型地中海贫血症患者艾莎，经复旦大学附属儿科医院血液科团队采用国产碱基编辑技术治疗后，成功实现摆脱输血依赖。该病例是国际患者救治领域的重要里程碑，标志着中国方案为单基因病治疗提供全新可能。
重型地贫治疗突破源于基因编辑技术的创新应用。翟晓雯教授团队与正旭生物合作开发的治疗方案，通过剪辑编辑技术修复基因缺陷。此前已有四名国内患儿接受该国产碱基疗法，首例患者脱离输血依赖达18个月并实现临床治愈，验证了技术稳定性和长效性。
医疗团队针对艾莎的病情制定了精准治疗路径。患儿出生三个月确诊重型地中海贫血症后，经历巴基斯坦辗转求医未果，最终在中国获得新生。治疗全程涵盖基因编辑、移植及化疗环节，三个月后评估显示其免疫功能与脏器指标均恢复正常，可参与健康儿童同等强度的体力活动。
研究团队正探索遗传病技术应用的扩展方向。翟晓文教授表示，团队计划将中国原创基因技术延伸至其他遗传代谢病治疗领域，通过快速推动复杂罕见病基因修复，使更多患者获得"一次治疗、终身治愈"的医疗机会。
艾莎出院仪式上，医疗团队以中国特色礼物祝贺其新生。其母亲表示"中国成为最喜爱的国家"，印证了国际患者救治的人道主义价值。该案例为全球2.6亿单基因遗传病患者带来希望，展现了中国在基因治疗领域的科研实力与医疗担当。